OAKLAND, Kaliforniya, ABD – İlk defa, bir grup bilim insanı kalıcı bir hastalığı tedavi etmek denemek için bir kişinin DNA’sını değiştirmeye cesur girişimi, bir insan vücudunun içine bir gen düzenlemek için çalıştık.

Deneme Pazartesi günü California’da 44 yaşındaki hasta Brian Madeux ile yapıldı. Bir damardan sayesinde, o bir düzeltici gen ve belirli bir noktada DNA’larını kesmek için genetik bir aracın kopya milyonlarca binlerce aldı.

denemek için ilk olmak “Bir bakıma senin aciz”, Hunter sendromu denilen bir metabolik bozukluk vardır Madeux dedi. “Bu riski almaya hazırım. Umarım bana ve diğer insanlara yardım edersiniz. ”

Çalışıp çalışmadığını görmek bir ay sürebilir ve testler üç ayda belgelenecektir.

Başarılı olursa, gen terapisinin başlangıç ​​alanı için büyük bir destek olabilir. Bilim adamları daha önce insan genlerini düzenlediler, laboratuardaki hücreleri değiştirdiler ve hastalara geri gönderildi. DNA’yı değiştirmeyi gerektirmeyen genetik terapiler de vardır.

Ancak bu yöntemler yalnızca birkaç hastalık türü için kullanılabilir. Bazıları dayanıklı olmayan sonuçlar verir. Diğerleri yedek bir parça olarak yeni bir gen sağlar, ancak DNA’ya nereye eklendiğini kontrol etmezler; bu da kanser gibi yeni bir probleme neden olabilir.

Bu sefer modifikasyon tam olarak vücut içerisinde gerçekleşir. Tıpkı geni tam olarak doğru yere yerleştirmek için küçük bir cerrah gönderiyormuş gibi.

“DNA’sını kestik, onu açtık, bir gen ekledik, yamaya attık. Görünmez onarım “diye açıkladı iki teknolojik metabolik hastalık ve hemofili için bu tekniği test eden Kaliforniya şirketi Sangamo Therapeutics Başkanı Dr. Sandy Macrae açıklandı. “DNA’sının bir parçası haline gelir ve hayatının geri kalanında orada.”

Bu aynı zamanda geri dönüşün olmadığı, değişikliğe neden olabilecek herhangi bir hatanın silinmesinin imkansız olduğu anlamına gelir.

San Diego’daki Scripps Translational Science Enstitüsü’nden bağımsız bir uzman olan Dr. Eric Topol, “Gerçekten Doğa Ana ile oynuyoruz” ve riskler tam olarak bilinemez, ancak bunlar tedavi edilemez hastalıklar olduğu için çalışmalar devam etmelidir “dedi.

Adımlar korumak için alınmış ve hayvan deneyleri çok cesaret verici olduğunu, o Dr Howard Kaufman, Boston Scientific Komitesi ve Ulusal Sağlık Enstitüleri üyesi onay alındı ​​söyledi.

Genetik düzenlemenin imkânları göz ardı etmek için çok büyük. “Şimdilik bunun tehlikeli olacağına dair bir kanıt mevcut değil” dedi. “Bu korkutulması gereken zaman değil.”